必威必威官网必威官网

  WTX 101对于其他严重疾病的治疗也表现出了良好潜力,包括肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),对ALS的治疗已经获得了FDA孤儿药认定。

必威必威官网必威官网

  全球Wilson病的患病率约为三万分之一,相当于美国约有1万例患者,欧盟有1.5万例患者。目前在Wilson病患者中使用的治疗方法是于20世纪50年代和60年代引入的。自那时以来,一直没有开发出新的治疗方案,该疾病仍然存在大量未满足的临床需求。

  WTX 101对于其他严重疾病的治疗也表现出了良好潜力,包括肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),对ALS的治疗已经获得了FDA孤儿药认定。

  与现有疗法相比,WTX 101通过铜和白蛋白三元络合物的形成,提供了另外一种铜蛋白结合机制。基于此,WTX101可以消除在肝脏和血液中多余的铜并通过胆汁排泄(身体的自然消除途径)促进铜的清除。

  全球Wilson病的患病率约为三万分之一,相当于美国约有1万例患者,欧盟有1.5万例患者。目前在Wilson病患者中使用的治疗方法是于20世纪50年代和60年代引入的。自那时以来,一直没有开发出新的治疗方案,该疾病仍然存在大量未满足的临床需求。

  快速通道地位的授予基于一项在Wilson病患者中进行24周的开标多中心2期研究(WTX101-201)数据,该试验由Wilson Therapeutics负责运营。研究表明,每天一次服用WTX 101具有迅速降低并控制游离铜的潜力,改善或稳定神经学及肝脏状况,以及改善病人报告的残疾情况。此外,目前为止没有发现用药后引起的神经系统功能恶化的情况。一项开放标签扩展研究正在进行中,公司预计在2018年初入组FOCuS 3期试验的首例患者。

  全球Wilson病的患病率约为三万分之一,相当于美国约有1万例患者,欧盟有1.5万例患者。目前在Wilson病患者中使用的治疗方法是于20世纪50年代和60年代引入的。自那时以来,一直没有开发出新的治疗方案,该疾病仍然存在大量未满足的临床需求。

  铜是一种重要的微量元素,在重要的生理细胞过程中起着至关重要的作用。由于铜具有潜在毒性,其通常与肝脏内载铜蛋白紧密结合,而多余的铜通过胆汁排泄从体内排出。Wilson病又被称为肝豆状核变性,是一种罕见的铜转运和排泄障碍遗传性疾病,ATP7B铜结合蛋白的功能丧失为致病原因。患者肝脏中的铜超载,游离铜会释放到血液中,并破坏脑和其他器官中铜的积累。未经治疗的肝豆状核变性会导致肝脏的受损、神经和精神症状,并最终导致患者死亡。

  全球Wilson病的患病率约为三万分之一,相当于美国约有1万例患者,欧盟有1.5万例患者。目前在Wilson病患者中使用的治疗方法是于20世纪50年代和60年代引入的。自那时以来,一直没有开发出新的治疗方案,该疾病仍然存在大量未满足的临床需求。

  铜是一种重要的微量元素,在重要的生理细胞过程中起着至关重要的作用。由于铜具有潜在毒性,其通常与肝脏内载铜蛋白紧密结合,而多余的铜通过胆汁排泄从体内排出。Wilson病又被称为肝豆状核变性,是一种罕见的铜转运和排泄障碍遗传性疾病,ATP7B铜结合蛋白的功能丧失为致病原因。患者肝脏中的铜超载,游离铜会释放到血液中,并破坏脑和其他器官中铜的积累。未经治疗的肝豆状核变性会导致肝脏的受损、神经和精神症状,并最终导致患者死亡。

  全球Wilson病的患病率约为三万分之一,相当于美国约有1万例患者,欧盟有1.5万例患者。目前在Wilson病患者中使用的治疗方法是于20世纪50年代和60年代引入的。自那时以来,一直没有开发出新的治疗方案,该疾病仍然存在大量未满足的临床需求。

  铜是一种重要的微量元素,在重要的生理细胞过程中起着至关重要的作用。由于铜具有潜在毒性,其通常与肝脏内载铜蛋白紧密结合,而多余的铜通过胆汁排泄从体内排出。Wilson病又被称为肝豆状核变性,是一种罕见的铜转运和排泄障碍遗传性疾病,ATP7B铜结合蛋白的功能丧失为致病原因。患者肝脏中的铜超载,游离铜会释放到血液中,并破坏脑和其他器官中铜的积累。未经治疗的肝豆状核变性会导致肝脏的受损、神经和精神症状,并最终导致患者死亡。

  全球Wilson病的患病率约为三万分之一,相当于美国约有1万例患者,欧盟有1.5万例患者。目前在Wilson病患者中使用的治疗方法是于20世纪50年代和60年代引入的。自那时以来,一直没有开发出新的治疗方案,该疾病仍然存在大量未满足的临床需求。

  WTX 101对于其他严重疾病的治疗也表现出了良好潜力,包括肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),对ALS的治疗已经获得了FDA孤儿药认定。

  与现有疗法相比,WTX 101通过铜和白蛋白三元络合物的形成,提供了另外一种铜蛋白结合机制。基于此,WTX101可以消除在肝脏和血液中多余的铜并通过胆汁排泄(身体的自然消除途径)促进铜的清除。

  与现有疗法相比,WTX 101通过铜和白蛋白三元络合物的形成,提供了另外一种铜蛋白结合机制。基于此,WTX101可以消除在肝脏和血液中多余的铜并通过胆汁排泄(身体的自然消除途径)促进铜的清除。

  WTX 101对于其他严重疾病的治疗也表现出了良好潜力,包括肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),对ALS的治疗已经获得了FDA孤儿药认定。

  与现有疗法相比,WTX 101通过铜和白蛋白三元络合物的形成,提供了另外一种铜蛋白结合机制。基于此,WTX101可以消除在肝脏和血液中多余的铜并通过胆汁排泄(身体的自然消除途径)促进铜的清除。

  WTX 101对于其他严重疾病的治疗也表现出了良好潜力,包括肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),对ALS的治疗已经获得了FDA孤儿药认定。

  WTX 101对于其他严重疾病的治疗也表现出了良好潜力,包括肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),对ALS的治疗已经获得了FDA孤儿药认定。

  与现有疗法相比,WTX 101通过铜和白蛋白三元络合物的形成,提供了另外一种铜蛋白结合机制。基于此,WTX101可以消除在肝脏和血液中多余的铜并通过胆汁排泄(身体的自然消除途径)促进铜的清除。

  全球Wilson病的患病率约为三万分之一,相当于美国约有1万例患者,欧盟有1.5万例患者。目前在Wilson病患者中使用的治疗方法是于20世纪50年代和60年代引入的。自那时以来,一直没有开发出新的治疗方案,该疾病仍然存在大量未满足的临床需求。

  全球Wilson病的患病率约为三万分之一,相当于美国约有1万例患者,欧盟有1.5万例患者。目前在Wilson病患者中使用的治疗方法是于20世纪50年代和60年代引入的。自那时以来,一直没有开发出新的治疗方案,该疾病仍然存在大量未满足的临床需求。

  快速通道地位的授予基于一项在Wilson病患者中进行24周的开标多中心2期研究(WTX101-201)数据,该试验由Wilson Therapeutics负责运营。研究表明,每天一次服用WTX 101具有迅速降低并控制游离铜的潜力,改善或稳定神经学及肝脏状况,以及改善病人报告的残疾情况。此外,目前为止没有发现用药后引起的神经系统功能恶化的情况。一项开放标签扩展研究正在进行中,公司预计在2018年初入组FOCuS 3期试验的首例患者。

  快速通道地位的授予基于一项在Wilson病患者中进行24周的开标多中心2期研究(WTX101-201)数据,该试验由Wilson Therapeutics负责运营。研究表明,每天一次服用WTX 101具有迅速降低并控制游离铜的潜力,改善或稳定神经学及肝脏状况,以及改善病人报告的残疾情况。此外,目前为止没有发现用药后引起的神经系统功能恶化的情况。一项开放标签扩展研究正在进行中,公司预计在2018年初入组FOCuS 3期试验的首例患者。

发表评论

电子邮件地址不会被公开。 必填项已用*标注